"Uso off label, tratamento experimental, sem cobertura obrigatória." A frase vem junto e invoca um dispositivo real da lei. São duas coisas diferentes, e a confusão entre elas é o coração da defesa: off label é medicamento registrado usado fora da indicação da bula, experimental é terapia sem registro. Este artigo mostra as decisões do Tribunal de Justiça do Rio de Janeiro que separam as duas, com o número de cada processo.
Duas palavras que a operadora trata como se fossem uma
A negativa costuma dizer: "uso off label, tratamento de caráter experimental, sem cobertura obrigatória". E invoca o art. 10, I, da Lei 9.656/1998, que realmente permite excluir tratamento experimental.
São duas coisas diferentes, e a confusão entre elas é o coração da defesa.
| Conceito | O que é | Situação regulatória |
|---|---|---|
| Uso off label | Medicamento aprovado e registrado, prescrito para indicação diferente da que consta da bula | Tem registro na ANVISA. É comercializado legalmente |
| Tratamento experimental | Terapia ainda em fase de pesquisa, sem aprovação para uso clínico | Não tem registro. Não é comercializado para tratamento |
Em oncologia, o uso off label é rotina, não exceção. A pesquisa avança mais rápido do que a atualização de bula, e é comum que a melhor evidência para um tumor específico venha de estudos posteriores ao registro. Se entender melhor o que a lei garante quando o plano nega tratamento de câncer for o seu caso, este é o artigo que enfrenta o argumento mais usado.
O acórdão que separa as duas coisas com todas as letras
A operadora sustentava omissão do acórdão quanto ao art. 10, I, da Lei 9.656/1998, "que afasta a necessidade de fornecimento de tratamento experimental", porque a indicação da bula dos quimioterápicos seria para câncer diverso do que acometia o beneficiário.
A resposta do acórdão é que o dispositivo não incide, porque medicamento registrado usado em indicação diversa da bula é uso off label, e uso off label não é tratamento experimental. A tese de julgamento diz isso na forma mais útil para quem vai citar.
Tese de julgamento: "1. A indicação off-label de medicamento com registro na ANVISA não caracteriza tratamento experimental, o que afasta a incidência do art. 10, I, da Lei nº 9.656/98. 2. O periculum in mora inverso subsiste mesmo diante do cumprimento prévio da medida liminar. 3. A prescrição médica prevalece sobre diretrizes administrativas da ANS quanto ao tratamento oncológico necessário."
Sobre quem decide a adequação do tratamento à diretriz: "A análise sobre a conformidade do uso dos medicamentos com as diretrizes da ANS compete ao médico responsável, cuja prescrição prevalece sobre critérios administrativos, conforme orientação desta Corte e da Súmula nº 211."
O item 2 daquela tese resolve uma armadilha processual. Quando a operadora cumpre a liminar e depois recorre, ela costuma dizer que o perigo desapareceu, porque o medicamento já foi entregue. O acórdão respondeu que "O cumprimento anterior da liminar não descaracteriza o periculum in mora inverso, pois este se refere aos efeitos nocivos da eventual revogação da medida, com potencial comprometimento do tratamento e da saúde do beneficiário." Em tratamento continuado, a entrega de um ciclo não encerra a urgência dos seguintes.
O caso do letermovir, e a tese que o Tribunal fixou
O paciente é criança com leucemia, em acompanhamento após transplante de células-tronco, e o medicamento negado era o letermovir. A ementa registra que a documentação juntada aos autos demonstrou a omissão da operadora em analisar os pedidos de fornecimento do medicamento.
Sobre o dever de cobrir: "O plano de saúde tem o dever de fornecer medicamentos antineoplásicos de uso oral, ainda que administrados em domicílio, conforme o art. 12, I, da Lei 9.656/98. Hipótese em que os fármacos destinam-se ao tratamento oncológico."
Sobre o uso fora de bula: "A negativa de cobertura sob o argumento de uso off-label é abusiva quando o medicamento possui registro na ANVISA e é prescrito por médico responsável pelo tratamento, conforme entendimento consolidado pelo STJ e pela Súmula 211 do TJRJ, segundo a qual cabe ao médico assistente, e não ao plano, a escolha da terapia adequada, no caso, ao tratamento de paciente com leucemia."
Tese de julgamento: "É abusiva a negativa de cobertura de medicamento registrado na ANVISA e prescrito pelo médico assistente, ainda que se trate de uso off label, para o tratamento de câncer".
Resultado: recursos desprovidos, com o registro de que o valor de "R$ 5.000,00 por demanda mostra-se modesto diante da gravidade da doença do autor e da conduta reiterada da recorrente em obstar o tratamento."
Uma nota técnica que o escritório faz questão de registrar. Aquele acórdão funda o dano moral na Súmula 337 do Tribunal de Justiça do Rio de Janeiro, que trata de recusa de internação em urgência. O caso era de recusa de fornecimento de medicamento e de custeio de acompanhamento, hipótese da Súmula 339. As duas levam ao mesmo resultado, e por isso a troca passou sem consequência. Mas quando a operadora ataca o dano moral, ela ataca o enquadramento, e é melhor invocar o verbete que corresponde ao fato.
A mesma discussão no câncer de próstata
A sentença determinara o fornecimento do medicamento para neoplasia de próstata e fixara R$ 10.000,00 de dano moral. A ementa descreve a recusa: negativa de cobertura "sob o fundamento de ausência de previsão no rol da ANS e uso off-label dos medicamentos".
Tese de julgamento: "É abusiva a negativa de cobertura por plano de saúde de medicamento antineoplásico de uso oral prescrito por médico, ainda que fora das indicações aprovadas pela ANVISA, desde que o fármaco possua registro sanitário e seja essencial ao tratamento".
Repare no elemento que se repete nas três decisões: registro sanitário. Não é a indicação da bula que decide, é a existência do registro. É por isso que a primeira coisa a juntar num pedido de medicamento off label é a prova do registro na ANVISA, com o número, e não apenas a bula.
Um detalhe processual que aparece nesses casos
Em tratamento oncológico é comum que a operadora negue um medicamento, o paciente ajuíze ação, e meses depois negue outro medicamento do mesmo protocolo. A defesa então alega litispendência, sustentando que já existe processo sobre o mesmo assunto.
O Tribunal de Justiça do Rio de Janeiro enfrentou isso nas apelações apensadas citadas acima: "A litispendência exige identidade de partes, pedidos e causas de pedir, o que não se verifica quando os medicamentos pleiteados e os fundamentos das negativas são distintos." Medicamentos diferentes, negativas com fundamentos diferentes, ações diferentes.
Veja neste outro artigo: os três dispositivos da Lei 9.656/1998 que obrigam o plano a cobrir o antineoplásico
Preclusão da prova documental. A operadora tem em mãos o parecer da auditoria médica que embasou a recusa, o protocolo interno aplicado, o registro das solicitações com data e hora, a relação de prestadores aptos na região e o histórico de autorizações anteriores do mesmo beneficiário. Se ela contesta afirmando que a negativa foi técnica, que o caso não preenchia a diretriz ou que havia alternativa adequada na rede, e não junta esses documentos, que estão em seu poder e lhe seriam favoráveis se confirmassem o alegado, opera-se a preclusão da prova documental. O momento de juntar documento preexistente é a contestação, e a omissão precisa ser alegada expressamente na réplica, com pedido de que seja valorada.
Aqui a preclusão mira um documento específico. Se a operadora afirma que o uso é experimental, ela precisa demonstrar isso tecnicamente: o parecer da auditoria que classificou o tratamento como experimental, a literatura em que se apoiou e o critério aplicado. Alegação de experimentalidade sem parecer juntado é alegação sem lastro, e a réplica deve pedir expressamente a valoração dessa omissão.
| Item | Por que decide |
|---|---|
| Diagnóstico com CID, tipo histológico e estadiamento | É o que liga o caso à indicação registrada e ao critério da diretriz |
| Quais tratamentos convencionais já foram usados, com dose e duração | É o primeiro dos dois critérios do acórdão do STJ sobre diretriz de utilização, e a ausência é a causa mais comum de negativa mantida |
| O motivo do descarte de cada alternativa | Falha de resposta, progressão, intolerância e contraindicação pesam de forma diferente |
| A literatura que sustenta a indicação | É o segundo critério: comprovação de eficácia à luz da medicina baseada em evidências |
| Registro do medicamento na ANVISA, com o número | Separa o uso fora de bula do tratamento experimental, que é a defesa padrão |
| Urgência, e o que acontece se houver demora | É o que sustenta a tutela de urgência do art. 300 do Código de Processo Civil |
Para o médico assistente: veja também o que o relatório médico precisa conter para que a negativa seja analisada, com o roteiro por tipo de pedido.
Os pontos fracos, ditos por nós
Quatro fragilidades, ditas antes de qualquer decisão sobre processar.
A primeira é que sem registro na ANVISA a discussão é outra, e mais difícil. Toda a argumentação deste artigo se apoia na existência do registro. Medicamento sem registro no Brasil cai no Tema 990 do Superior Tribunal de Justiça, com requisitos próprios e bem mais rigorosos, e tratamos disso em artigo específico do nosso blog.
A segunda é que a decisão do Gemzar e do Taxotere é em embargos de declaração sobre tutela de urgência. É cognição sumária, confirmada em segundo grau, mas ainda não é julgamento de mérito transitado. A tese é clara e bem fundamentada, e ainda assim é isso que ela é.
A terceira é que uso off label sem literatura fica frágil. O registro na ANVISA abre a porta, mas o que sustenta a indicação é a evidência científica para aquele tumor. Prescrição isolada, sem referência a estudo, diretriz de sociedade médica ou protocolo institucional, é o tipo de pedido que sobrevive na liminar e tropeça na perícia.
A quarta é sobre valores. Nos casos deste artigo, o dano moral foi de R$ 5.000,00 por demanda em um e de R$ 10.000,00 em outro. São patamares moderados diante do que representa um tratamento oncológico interrompido. No nosso escritório, o pedido de dano moral só é formulado quando há gratuidade de justiça deferida.
Dez artigos sobre diretriz de utilização e tratamento oncológico
Depois que a Lei 14.454/2022 esvaziou a discussão sobre o rol ser taxativo ou exemplificativo, a negativa mudou de argumento. Hoje ela costuma vir escrita como não preenchimento da diretriz de utilização, como uso fora de bula ou como ausência de previsão contratual. Reunimos dez artigos porque a resposta muda conforme o argumento usado para recusar.
| Artigo | O que ele resolve |
|---|---|
| A diretriz de utilização não é o rol | O acórdão do STJ que chama a diretriz de mero elemento organizador |
| Seu caso não preenche a diretriz: o que se prova então | Os dois critérios do acórdão transformados em roteiro de prova |
| Medicamento oncológico negado: a exceção está na lei | Art. 10, VI, e art. 12 da Lei 9.656/1998, e a divergência entre as Câmaras |
| Uso off label no câncer não é tratamento experimental | A distinção que afasta o art. 10, I, da Lei 9.656/1998 |
| PET-CT negado pelo plano: a diretriz nº 60 | O exame oncológico com mais decisões e nenhuma cobertura no acervo |
| PET-PSMA e Lutécio-177 no câncer de próstata | Medicina nuclear, reembolso integral e a rede que não tem o serviço |
| Imunoterapia negada e o Tema 990 que não se aplica | Pembrolizumabe, nivolumabe e o argumento que a operadora repete |
| Câncer de mama: ribociclibe, palbociclibe e abemaciclibe | Os inibidores de CDK4/6 e a alegação de caráter experimental |
| A clínica saiu da rede no meio da quimioterapia | O art. 17, §1º, da Lei 9.656/1998 e a notificação que não houve |
| A multa que a operadora aprendeu a pagar | A escalada das astreintes e a medida executiva atípica do art. 139, IV |
O escritório mantém uma página própria sobre tratamento oncológico negado pelo plano de saúde, com o que a lei prevê, o que costuma ser exigido em cada tipo de pedido e como funciona a tutela de urgência nesses casos. Atendimento de segunda a sexta, das 8h às 20h, e em regime de 24 horas para urgência e emergência de liberação de cirurgia.
Perguntas frequentes
O que é uso off label?
É a prescrição de um medicamento registrado na ANVISA para uma indicação diferente da que consta da bula. O medicamento existe, é aprovado e é comercializado legalmente. O que muda é a finalidade da prescrição, definida pelo médico assistente com base na evidência disponível.
Uso off label é tratamento experimental?
Não. Nos Embargos de Declaração no Agravo de Instrumento 0016503-23.2025.8.19.0000, o Tribunal de Justiça do Rio de Janeiro registrou que a indicação de medicamento com registro na ANVISA, ainda que em aplicação diversa da constante na bula, se caracteriza como off label, conceito diverso de tratamento experimental, o que afasta a incidência do art. 10, I, da Lei nº 9.656/98.
O plano pode negar porque a bula indica outro tipo de câncer?
Foi exatamente esse o argumento afastado naquele processo. E nas Apelações Cíveis 0828892-64.2022.8.19.0209 e 0806931-33.2023.8.19.0209 a tese fixada foi de que é abusiva a negativa de cobertura de medicamento registrado na ANVISA e prescrito pelo médico assistente, ainda que se trate de uso off label, para o tratamento de câncer.
Quem decide se o tratamento é adequado, o plano ou o médico?
A Súmula 211 do Tribunal de Justiça do Rio de Janeiro diz que, havendo divergência entre o seguro saúde contratado e o profissional responsável quanto à técnica e ao material a serem empregados, a escolha cabe ao médico incumbido da realização. Os acórdãos citados aplicam essa lógica também à escolha do medicamento no tratamento oncológico.
O plano cumpriu a liminar e agora diz que não há mais urgência. Procede?
Não, em tratamento continuado. O acórdão citado registra que o cumprimento anterior da liminar não descaracteriza o periculum in mora inverso, pois este se refere aos efeitos nocivos da eventual revogação da medida, com potencial comprometimento do tratamento e da saúde do beneficiário.
O plano negou outro medicamento depois. Preciso entrar com nova ação?
Em regra sim, e a alegação de litispendência tende a não prosperar. Nas apelações apensadas citadas, o Tribunal registrou que a litispendência exige identidade de partes, pedidos e causas de pedir, o que não se verifica quando os medicamentos pleiteados e os fundamentos das negativas são distintos.
E se o medicamento não tiver registro na ANVISA?
A discussão muda inteiramente e fica mais difícil. Medicamento sem registro no Brasil cai no Tema 990 do Superior Tribunal de Justiça, que tem requisitos próprios e bem mais rigorosos. Tratamos desse cenário em artigo específico do nosso blog sobre medicamento sem registro na ANVISA.
Preciso juntar estudo científico?
É altamente recomendável. O registro na ANVISA abre a porta, mas o que sustenta a indicação para aquele tumor específico é a evidência. Diretriz de sociedade médica, protocolo institucional ou literatura referenciada tornam o pedido bem mais resistente à perícia e à contestação.
Quanto costuma ser a indenização nesses casos?
Nos processos citados neste artigo, R$ 5.000,00 por demanda em um caso e R$ 10.000,00 em outro. O Tribunal registrou, no primeiro, que o valor se mostra modesto diante da gravidade da doença e da conduta reiterada em obstar o tratamento. O Tema 1365 do Superior Tribunal de Justiça, porém, exige elementos concretos além da simples recusa.
Dá para pedir liminar em negativa por uso off label?
É o caminho usual, e as decisões citadas neste artigo nasceram de tutelas de urgência mantidas em segundo grau. O pedido deve vir com o registro do medicamento na ANVISA, o relatório do médico assistente e a descrição do que acontece se o ciclo for adiado. O escritório atende urgência e emergência para liberação de tratamento em regime de 24 horas.
Em resumo
A operadora trata uso off label e tratamento experimental como se fossem a mesma coisa, e não são. Off label é medicamento registrado prescrito para indicação diferente da bula. Experimental é terapia sem registro. Nos Embargos de Declaração no Agravo de Instrumento 0016503-23.2025.8.19.0000, a Décima Segunda Câmara de Direito Privado do Tribunal de Justiça do Rio de Janeiro fixou que a indicação off label de medicamento com registro na ANVISA não caracteriza tratamento experimental, o que afasta a incidência do art. 10, I, da Lei 9.656/1998, e acrescentou que o cumprimento anterior da liminar não afasta o perigo na demora. Nas Apelações Cíveis 0828892-64.2022.8.19.0209 e 0806931-33.2023.8.19.0209, apensadas, relatora Desembargadora Leila Santos Lopes, acórdão assinado em 11/12/2025, a tese foi de que é abusiva a negativa de medicamento registrado na ANVISA e prescrito pelo médico assistente, ainda que em uso off label, para o tratamento de câncer, em caso de letermovir após transplante de células-tronco. Na Apelação Cível 0937907-73.2023.8.19.0001, a mesma conclusão para cabazitaxel em câncer de próstata. O elemento que se repete nas três é o registro sanitário. Quatro avisos honestos: sem registro a discussão vai para o Tema 990, uma das decisões é de cognição sumária, uso off label sem literatura é frágil, e os valores de dano moral são moderados.
Henrique Machado
Advogado · OAB/RJ 252.553
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Conteúdo informativo, publicado em 2026. Não constitui orientação médica e não substitui a análise do contrato, do relatório médico e dos documentos do caso concreto. Fontes: acórdãos e decisões do Tribunal de Justiça do Estado do Rio de Janeiro e acórdão do Superior Tribunal de Justiça lidos nos documentos enviados pelo escritório, identificados no corpo do artigo pelo número do processo, pela câmara ou turma, pelo relator e pela data de assinatura ou de julgamento quando constam da peça. Lei 9.656/1998, Lei 14.454/2022, Código de Defesa do Consumidor e Código de Processo Civil, nos dispositivos indicados. Os textos dos verbetes do Tribunal de Justiça do Rio de Janeiro foram transcritos das próprias decisões, e cada um deles aparece em mais de uma delas. Os valores de condenação foram lidos no dispositivo ou na ementa de cada decisão, e não calculados por média.