Uso off label não é uso experimental nem uso sem registro, e as negativas embaralham as três coisas de propósito. Há precedente do STJ em caso de rituximabe ligando a licitude da cobertura ao registro na ANVISA, e não à indicação registrada. E há um segundo fundamento previsto em lei que quase ninguém usa: a incorporação ao SUS pela CONITEC como caminho para a cobertura no plano. Este artigo mostra os dois e onde o pedido realmente se decide.
O que é uso off label, e o que ele não é
Uso off label é a prescrição de um medicamento registrado para uma indicação que não consta da sua bula. Não é uso experimental, não é uso proibido e não é uso sem registro. Essa distinção parece óbvia e é justamente a que as negativas embaralham.
| Situação | O medicamento tem registro? | Como a lei trata |
|---|---|---|
| Uso off label | Sim, mas para outra indicação | Discussão de cobertura fora do rol, com registro sanitário preenchido |
| Medicamento sem registro na ANVISA | Não | Regra do Tema 990 do STJ, com exceções restritas |
| Tratamento experimental | Varia | Exclusão contratual e legal específica |
O que o STJ decidiu, em caso de rituximabe
Conforme a notícia oficial do Tribunal: "a operadora de plano de saúde deve custear tratamento com medicamento prescrito pelo médico para uso off-label"; "se o medicamento tem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), a recusa da operadora é abusiva, mesmo que ele tenha sido indicado pelo médico para uso off-label ou para tratamento em caráter experimental"; e "tanto a jurisprudência do STJ quanto a nova redação da Lei dos Planos de Saúde admitem a cobertura, de forma excepcional, de procedimentos ou medicamentos não previstos no rol da ANS, desde que amparada em critérios técnicos, cuja necessidade deve ser analisada caso a caso".
A data de julgamento é 12/06/2023, ao fim da sessão virtual iniciada em 06/06/2023. A notícia institucional do STJ sobre o caso é posterior, de 12/09/2023, e não é data de julgamento.Este é o precedente mais valioso do cluster, por três razões. É do STJ, é especificamente sobre rituximabe, e enfrenta de frente o argumento do uso fora da bula, ligando a licitude da cobertura ao registro na ANVISA, e não à indicação registrada.
As doenças em que o rituximabe é usado fora da bula
| Doença | Situação |
|---|---|
| Púrpura trombocitopênica imune | Fora da bula, mas incorporada ao SUS em 2024. É o caso mais forte deste grupo |
| Neuromielite óptica | Fora da bula. Para essa doença o registrado é outra molécula, o inebilizumabe, o que a defesa usará como alternativa disponível |
| Nefrite lúpica e lúpus eritematoso sistêmico | Fora da bula. O rol incorporou outras moléculas para lúpus, o que exige demonstrar por que elas não servem |
| Miastenia gravis | Fora da bula |
| Esclerose múltipla | Fora da bula. A doença consta da diretriz nº 65, mas com outras moléculas |
| Esclerose sistêmica e quadros de sobreposição | Fora da bula |
| Encefalite autoimune | Fora da bula. Há decisão do TJRJ mantendo liminar para criança que não respondeu a corticoide e imunoglobulina |
Veja neste outro artigo: por que a púrpura trombocitopênica imune é o caso mais defensável deste grupo, apesar de estar fora da bula
Criança de 7 anos com encefalite autoimune, com declínio cognitivo progressivo, "sendo refratária ao tratamento com corticoide e imunoglobulina". O médico prescreveu rituximabe em quatro aplicações semanais, em clínica de infusão ou hospital. A Unimed Seguros Saúde alegou uso off label e tratamento experimental. A Câmara manteve a liminar, com prazo de 48 horas e multa de R$ 500,00 por dia, registrando que "existem evidências, embora escassas, na literatura do uso do rituximabe em casos de encefalite autoimune" e aplicando a orientação do STJ de que o uso fora da bula não é tratamento experimental (REsp 1.729.566/SP, Quarta Turma, julgado em 04/10/2018) e de que é abusiva a recusa de remédio registrado na Anvisa, ainda que fora da bula (AgInt no REsp 2.016.007/MG, Quarta Turma, julgado em 17/04/2023).
Ressalva declarada: é decisão em agravo, que só manteve a liminar. Pesou o laudo que documentava a falha dos tratamentos anteriores. Sobre a imunoglobulina na encefalite autoimune, veja o artigo sobre imunoglobulina humana negada.O caminho previsto em lei que quase ninguém percorre
Há um segundo argumento, e ele costuma ser esquecido. O art. 10, § 13, inciso II, da Lei 9.656/1998 admite a cobertura fora do rol quando existirem recomendações pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS. Ou seja: a incorporação ao sistema público é um caminho expresso, previsto em lei, para a cobertura no sistema suplementar.
| Indicação | Ato | Data |
|---|---|---|
| Leucemia linfocítica crônica, primeira linha, associado a fludarabina e ciclofosfamida | Portaria SECTICS/MS nº 42 | 21/07/2023, publicada em 26/07/2023 |
| Vasculites associadas ao ANCA, ativa e grave, para indução de remissão em diagnóstico recente em idade fértil e em recidiva | Portaria SECTICS/MS nº 44 | 27/07/2023 |
| Púrpura trombocitopênica idiopática primária refratária ou dependente de corticoide, em adultos | Portaria SECTICS/MS nº 63 | 20/12/2024 |
Repare no que a terceira linha produz. A púrpura trombocitopênica imune não está na bula do rituximabe, mas foi incorporada ao SUS. Isso significa que o pedido, ainda que off label, encontra apoio direto no texto do inciso II do § 13. É argumento de lei, e não de analogia.
Como se monta um pedido off label
| Condição | O que a comprova |
|---|---|
| Registro na ANVISA | Preenchido. É o eixo do precedente do STJ: o que se examina é o registro do medicamento, e não a indicação registrada |
| Eficácia à luz da medicina baseada em evidências | Literatura específica para aquela doença, diretriz de sociedade médica, ou a própria incorporação ao SUS quando existir |
| Inexistência de alternativa adequada já incorporada | O ponto mais atacado. Em várias dessas doenças existe outra molécula coberta, e é preciso dizer por que ela não serve para este paciente |
| Ausência de negativa expressa da ANS quanto à incorporação | Verificação caso a caso antes de peticionar |
| Requerimento administrativo prévio | Protocolo do pedido e a negativa por escrito, com a razão declarada |
O erro mais caro em pedido off label. Sustentar apenas que o medicamento tem registro e que o médico prescreveu. Isso responde a uma das condições e ignora a que a defesa vai atacar. Quando existe alternativa incorporada para aquela doença, e nessas doenças costuma existir, o pedido se decide na demonstração de por que a alternativa não serve para aquele paciente.
Veja neste outro artigo: as condições da cobertura fora do rol, uma a uma, e a diferença entre os dois critérios da lei e os cinco requisitos lidos pelo STF
Para a neuromielite óptica, há decisão do STJ contra operadora, em caso que começou no Rio de Janeiro.
O Tribunal de Justiça do Rio de Janeiro tinha obrigado a operadora a fornecer o rituximabe e a pagar dano moral, rejeitando a negativa por uso fora da bula. O STJ manteve e repetiu que "é abusiva a recusa da operadora do plano de saúde de custear a cobertura do medicamento registrado na ANVISA e prescrito pelo médico do paciente, ainda que se trate de fármaco off-label, ou utilizado em caráter experimental". E registrou que "a operadora ré não comprovou a existência de alternativa terapêutica para a doença da autora ou que o tratamento pleiteado é ineficaz".
É a resposta ao ponto da tabela acima: existir outro medicamento registrado para a doença não basta. Nesse caso, a operadora não provou que havia alternativa para aquela paciente.
Por que o argumento do uso domiciliar não se sustenta aqui
O rituximabe existe em duas apresentações. A endovenosa, por infusão em acesso exclusivo, e a subcutânea, aplicada na parede abdominal, indicada para linfoma folicular e linfoma difuso de grandes células B e apenas a partir do segundo ciclo, depois de a primeira dose ter sido feita por via intravenosa.
Isso praticamente encerra o argumento do uso domiciliar. Mesmo a forma subcutânea exige primeira dose intravenosa e administração em serviço de saúde, por profissional, com monitorização. A bula não prevê autoadministração em casa. A operadora que invoca o art. 10, VI, da Lei 9.656/1998 nesse contexto está descrevendo um medicamento que não é este.
Veja neste outro artigo: o quadro completo do rituximabe, com os três caminhos jurídicos da cobertura e o mapa por doença
Para o médico assistente
A negativa recai sobre o paciente, mas o documento que a sustenta ou a derruba é o relatório médico. Estes são os pontos que o pedido de rituximabe costuma exigir, qualquer que seja a doença.
| Elemento | Por que a norma ou a prática o exige |
|---|---|
| Correspondência entre o quadro e a indicação aprovada, ou a razão do uso fora dela | Define se o pedido é dentro da bula ou off label, o que muda inteiramente a exigência de prova |
| Via de administração e necessidade de aplicação em serviço de saúde | É o que responde à alegação de uso domiciliar |
| O que já foi tentado, com dose, duração e resultado | Responde antecipadamente à alegação de que existe alternativa adequada |
| Base do diagnóstico, com exame confirmatório quando existir | É onde a auditoria concentra o ataque quando a doença é incomum |
| Consequência clínica esperada da demora | É o que sustenta o pedido de urgência, e costuma faltar |
Uma condição que vem antes de todas as outras. O relatório precisa refletir o que efetivamente ocorreu com aquele paciente. Nenhum item deste texto deve ser incluído em um laudo se não for clinicamente verdadeiro. O que está descrito aqui é o que a norma exige que o documento enderece, e não o que ele deva concluir. Documento que afirma o que não aconteceu não ajuda o paciente: expõe o médico e compromete o caso.
Para o médico assistente: veja também o que o relatório médico precisa conter para que a negativa seja analisada, com o roteiro por tipo de pedido.
Preclusão da prova documental. A operadora detém o parecer da auditoria médica, o protocolo interno aplicado ao caso, o registro da solicitação e a data de cada movimentação. Se contesta alegando uso fora da indicação ou existência de alternativa e não junta esses documentos, que estão em seu poder e lhe seriam favoráveis se confirmassem o alegado, opera-se a preclusão da prova documental. O momento de juntar documento preexistente é a contestação, e não a fase seguinte.
Perguntas frequentes
O plano pode negar porque o uso é off label?
Segundo o AgInt no AREsp 1.964.268/DF, Quarta Turma, Relator Ministro Raul Araújo, julgado em 12/06/2023, em caso de rituximabe, a recusa é abusiva quando o medicamento tem registro na ANVISA, mesmo que a prescrição seja para uso off label. O que se examina é o registro do medicamento, e não a indicação registrada.
Uso off label é a mesma coisa que tratamento experimental?
Não, e a confusão entre as duas coisas é frequente nas negativas. Off label é prescrição de medicamento registrado para indicação diversa da bula. Experimental é outra categoria, com tratamento jurídico próprio. Medicamento sem registro na ANVISA é uma terceira situação, regida pelo Tema 990 do STJ.
Minha doença não está na bula. O que mais posso invocar?
O art. 10, § 13, inciso II, da Lei 9.656/1998 admite a cobertura quando houver recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS. O rituximabe foi incorporado ao sistema público para leucemia linfocítica crônica, vasculites associadas ao ANCA e púrpura trombocitopênica idiopática em adultos. Havendo incorporação para a sua indicação, o pedido encontra apoio direto no texto da lei.
O plano disse que existe outro medicamento aprovado para minha doença. Isso derruba o pedido?
É o argumento mais forte da defesa, e é onde o pedido se decide. Não basta afirmar que o rituximabe é melhor. É preciso demonstrar, com histórico documentado, por que a alternativa incorporada não serve para aquele paciente: falha com dose e duração, intolerância com data, ou contraindicação específica.
Preciso pedir ao plano antes de ir à Justiça?
Sim. A existência de requerimento administrativo prévio está entre os pontos que o Supremo indicou na ADI 7.265 que o juiz deve verificar. Peça por escrito, guarde o protocolo e exija a negativa com a razão da recusa, que vincula a defesa da operadora depois.
Existem decisões sobre rituximabe off label contra plano de saúde?
Localizamos e citamos o precedente do STJ acima. As demais decisões que conseguimos ler sobre rituximabe off label são contra o poder público, aplicando regra própria da saúde pública, e por isso não servem como precedente de saúde suplementar. Preferimos declarar isso a apresentar como equivalente o que não é.
Em resumo
Uso off label não é uso experimental nem uso sem registro, e as negativas embaralham as três coisas. Segundo o AgInt no AREsp 1.964.268/DF, Quarta Turma, Relator Ministro Raul Araújo, julgado em 12/06/2023, em caso de rituximabe, a recusa é abusiva quando o medicamento tem registro na ANVISA, ainda que a prescrição seja fora da bula. O segundo fundamento, subutilizado, é o art. 10, § 13, II, da Lei 9.656/1998: a recomendação da CONITEC é caminho expresso, e o rituximabe foi incorporado ao SUS para três indicações. E o ponto onde o pedido se decide é sempre o mesmo: demonstrar por que a alternativa já incorporada não serve para aquele paciente.